Information von PTC Therapeutics und uniQure an die Huntington-Gemeinschaft

Die Pharmaunternehmen PTC Therapeutics und uniQure informieren die Huntington-Gemeinschaft über aktuelle Ergebnisse zweier Phase-I/II-Studien.

  • Beide Unternehmen verfolgen den Ansatz, das krankheitsverursachende expandierte Protein Huntingtin im Körper zu reduzieren und dadurch den Verlauf der Huntington-Krankheit zu verlangsamen bzw. zu stoppen.
  • PTC Therapeutics versucht mit dem Medikament PTC-518 die Umwandlung durch einen Botenstoff und damit der Herstellung von Huntingtin zu unterbinden. Das Medikament wird oral verabreicht und soll seine zellschützende Wirkung durch Reduktion des Huntingtins im Gehirn erreichen.
  • Den Forschenden ist es gelungen nachzuweisen, dass PTC-518 in das zentrale Nervensystem eindringen kann und den Huntingtin-Spiegel senkt. Es sei gut verträglich. 160 Personen haben in einer Placebo-kontrollierten Studie das Medikament in zwei Dosierungen über drei Monate erhalten.
  • uniQure versucht mit dem Medikament AMT-130 die Ursache der Produktion von expandiertem Huntingtin auf Ebene der genetischen Mutation zu unterbinden durch Einschleusen eines Virus. Dieses Medikament wird einmalig invasiv direkt in das Gehirn eingebracht. Diese Gentherapie soll die Herstellung des krankheitsverursachende Huntingtins unterdrücken.
  • AMT-130 wurde an rund 40 Patienten in den USA in Europa getestet. Diese Studie wird placebo-kontrolliert durchgeführt und das Medikament wird in zwei Dosierungen getestet. Aus der Verabreichung durch eine Operation am Gehirn ergaben sich keine größeren Risiken, sodass die Studie fortgesetzt werden kann. Die aktuellen Ergebnisse deuten einen Erhalt von neurologischen Funktionen durch AMT-130-Gabe an.

Klicken Sie hier, um die Pressemeldung von PTC Therapeutics bzw. die Daten von PTC Therapeutics sowie die Pressemeldung von uniQure und bzw. den Brief von uniQure an die Huntington-Gemeinschaft auf Englisch zu lesen. 

Hier eine Übersetzung der Pressemeldung von PTC Therapeutics sowie die Pressemeldung von uniQure bzw. der Brief von uniQure an die Huntington-Gemeinschaft ins Deutsche (durch die Deutsche Huntington-Hilfe, d.h. ohne Anspruch auf 100 % Übereinstimmung, es gilt das englische Original).

Hier ein Artikel dazu auf HDBuzz: Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.

In unserem Studienüberblick finden Sie weitere Infrmationen zu Pivot-HD von ptc bzw. zu HDGenTRX2 von uniQure.

Danke an alle Studienteilnehmende, deren Angehörigeöund die Studien-Zentren. Besten Dank auch an die Teams von PTC Therapeutics und uniQure für diese zeitnahe Kommunikation. 

Bei Fragen wenden Sie sich bitte an Ihr Huntington-Zentrum bzw. an die DHH Beratungsstelle.

Juni 2023