HDGenTRX2

Phase: I/II. Erste Studie einer Gentherapie bei der Huntington-Krankheit. 

Ziel: Sicherheit (Anzahl und Art von Nebenwirkungen), Verträglichkeit und Wirksamkeit

Status: in Rekrutierung bis ca. Ende 2022 

Dauer: 12 Monate (verblindet) + 5 Jahre Langzeitnachbeobachtung

Teilnehmer:innen: Betroffene im Stadium 1 bis 2 der Huntington-Krankheit, 25 bis 65 Jahre, TFC 9 - 13, CAG > 40

Beteiligte Huntington-Zentren in Deutschland: GHI Münster mit Operation in Düsseldorf (Dr. Vesper)

Name des Wirkstoffs: AMT-130

Sponsor: uniQure

Art der Verabreichung: Einmaliger operativer Eingriff, um Wirkstoff, der in einen Virus verpackt ist, direkt ins Gehirn zu bringen.

Allel-selektiv: nein

Anzahl Teilnehmer weltweit: 26 in USA (16 mit Gentherapie, 10 Schein-OP) plus 15 in Europa (alle mit Gentherapie - Münster, Cardiff, Warschau)

Weitere Links: 

• Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.

• "Huntington’s Disease Therapeutics" Konferenz 2023 - Tag 3 - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.

• UniQure erhält grünes Licht für die Wiederaufnahme der Tests der Huntington-Gentherapie - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.

• Schwerwiegende Nebenwirkungen nach Behandlung mit Huntingtin-senkendem Medikament AMT-130, das sich derzeit in der klinischen Prüfung befindet (August 2022): https://de.hdbuzz.net/329

• Neues von uniQure über die Gentherapie für die Huntington-Krankheit (Juli 2022): https://de.hdbuzz.net/327 

• Konferenz zur Behandlung der Huntington-Krankheit 2022 - Tag 3 (März 2022): https://de.hdbuzz.net/322 

• Gute Nachrichten von uniQure: Gentherapie-Studie auf dem Weg und vielversprechende Daten in Tieren (April 2021): https://de.hdbuzz.net/302
• HDSA Konferenz, Juni 2022 (Englisch) ab ca. Min. 3:55 CLINICAL TRIAL SHOWCASE | 37th Annual #HDSAConvention - YouTube
• Erklärvideo zu AMT-130 (April 2020): https://www.youtube.com/watch?v=qILELaiWtcE
• Phase I/II Clinical Trial of AMT-130 (Englisch): www.uniqure.com/programs-pipeline/phase-1-2-clinical-trial-of-amt-130  
• Details zur ersten klinischen Studie einer Gentherapie gegen die Huntington-Krankheit (Juli 2019): https://de.hdbuzz.net/274
• UniQure will die Huntington-Krankheit mit einem Virus besiegen - und macht wichtige Fortschritte (Januar 2019): https://de.hdbuzz.net/267
• Studienbeschreibung für USA (Englisch): https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04120493
• Studienbeschreibung in Europa (Englisch): Safety and Efficacy of AMT-130 in European Adults With Early Manifest Huntington Disease - Full Text View - ClinicalTrials.gov
• Studienbeschreibung (Englisch): https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05358717