HDGenTRX2

Über die Studie

Phase: I/II. Erste Studie einer Gentherapie bei der Huntington-Krankheit

Ziel: Sicherheit (Anzahl und Art von Nebenwirkungen), Verträglichkeit und Wirksamkeit

Status: in Rekrutierung bis ca. Ende 2022 

Dauer: 12 Monate (verblindet) + 5 Jahre Langzeitnachbeobachtung

Teilnehmer:innen: Betroffene im Stadium 1 bis 2 der Huntington-Krankheit, 25 bis 65 Jahre, TFC 9 - 13, CAG > 40

Beteiligte Huntington-Zentren in Deutschland: Münster mit OP in Düsseldorf

Name des Wirkstoffs: AMT-130

Sponsor: uniQure

Art der Verabreichung: Einmaliger operativer Eingriff, um Wirkstoff, der in einen Virus verpackt ist, direkt ins Gehirn zu bringen.

Allel-selektiv: nein

Anzahl Teilnehmer weltweit: 26 in USA (16 mit Gentherapie, 10 Schein-OP) plus 15 in Europa (alle mit Gentherapie)

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