Pivot-HD

Über die Studie

Phase: IIa

Ziele: Sicherheit des Medikaments sowie Veränderungen der Huntingtin-Protein-Konzentration, des Biomarkers NfL und verschiedene klinische Messungen der Anzeichen und Symptome der Huntington-Krankheit untersuchen

Status: in Rekrutierung seit Q1/2022

Dauer: 12 Wochen + 1 Jahr offene Verlängerung

Teilnehmer:innen: Betroffene, ab 25 Jahre, CAG 42 - 50, sehr frühe Symptome der Huntington-Krankheit (TFC = 13; Independence Scale = 100)

Voraussichtlich beteiligte Huntington-Zentren in Deutschland: George-Huntington-Institut in Münster, die Ruhruniversität Bochum und das Universitätsklinikum Ulm. 

Name des Wirkstoffs: PTC-518

Sponsor: PTC Thearpeutics

Art der Verabreichung: Tablette (täglich) plus Lumbalpunktion zur Nervenwasser-Entnahme

Anzahl Teilnehmer weltweit: 162 Teilnehmende in USA (8 Standorte), Großbritannien, Frankreich, Deutschland, Niederlande und Australien

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