Pivot-HD
Über die Studie
Phase: IIa/IIb
Ziele: Sicherheit des Medikaments sowie Veränderungen der Huntingtin-Protein-Konzentration, des Biomarkers NfL und verschiedene klinische Messungen der Anzeichen und Symptome der Huntington-Krankheit untersuchen
Status: in Rekrutierung seit Q1/2022
Dauer: 12 Wochen + 1 Jahr offene Verlängerung
Teilnehmer:innen: Betroffene, ab 25 Jahre, CAG 42 - 50, sehr frühe Symptome der Huntington-Krankheit (TFC = 11 bis 13)
Voraussichtlich beteiligte Huntington-Zentren in Deutschland: George-Huntington-Institut in Münster, die Ruhruniversität Bochum und das Universitätsklinikum Ulm.
Name des Wirkstoffs: PTC-518
Sponsor: PTC Thearpeutics
Art der Verabreichung: Tablette (täglich) plus Lumbalpunktion zur Nervenwasser-Entnahme
Anzahl Teilnehmer weltweit: 252 Teilnehmende in USA (8 Standorte), Großbritannien, Frankreich, Deutschland, Niederlande und Australien
Weitere Links:
- Aktuelle Informationen von PTC Therapeutics und uniQure über ihre Huntingtin-Verminderungs-Studien - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.
- Aktueller Stand der PTC Therapeutics PIVOT-HD-Studie - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.
- Konferenz zur Behandlung der Huntington-Krankheit 2022 - Tag 3 - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.
- HDYO Research Series - Oral Drug May Change the Story of Huntingtin Lowering - YouTube
- Studienbeschreibung (Englisch): https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05358717