Vibrant HD

Über die Studie

Phase: IIb

Ziel: Finden einer Dosis von Branaplam, die sicher ist, gut vertragen wird und das mutierte Huntingtin im Nervenwasser (CSF) reduziert (35 - 50 %)

Status: Rekrutierung hat ca. Ende 2021 gestartet

Dauer: 16 Wochen & 1 Jahr offene Verlängerung

Teilnehmer:innen: Betroffene, TFC > 8, 25 bis 75 Jahre, CAG > 40

Beteiligte Huntington-Zentren in Deutschland: Ulm, Münster, Erlangen, Bochum

Sponsor: Novartis

Name des Wirkstoffs: Branaplam

Art der Verabreichung: Saft (wöchentlich)

Art der Beobachtung: Lumbalpunktion, um Huntingtin-Menge im Nervenwasser zu messen

Allel-selektiv: nein

Anzahl Teilnehmer weltweit: 75 (in 3 Kohorten); Kanada, USA, Spanien, Frankreich, UK, Belgien, Litauen, Deutschland, Ungarn, Italien, Russland

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