Vibrant HD
Über die Studie
Phase: IIb
Ziel: Finden einer Dosis von Branaplam, die sicher ist, gut vertragen wird und das mutierte Huntingtin im Nervenwasser (CSF) reduziert (35 - 50 %)
Status: vorzeitig beendet (Dezember 2022)
Dauer: 16 Wochen & 1 Jahr offene Verlängerung
Teilnehmer:innen: Betroffene, TFC > 8, 25 bis 75 Jahre, CAG > 40
Beteiligte Huntington-Zentren in Deutschland: Ulm, Münster, Erlangen, Bochum
Sponsor: Novartis
Name des Wirkstoffs: Branaplam
Art der Verabreichung: oral, Saft (wöchentlich)
Art der Beobachtung: Lumbalpunktion, um Huntingtin-Menge im Nervenwasser zu messen; MRT-Untersuchung des Gehirns
Allel-selektiv: nein
Anzahl Teilnehmer weltweit: 75 (in 3 Kohorten); Kanada, USA, Spanien, Frankreich, UK, Belgien, Litauen, Deutschland, Ungarn, Italien, Russland
Weitere Links:
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Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie - Enttäuschende Neuigkeiten von Novartis zu Branaplam und der VIBRANT-HD-Studie - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.
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Disappointing news from Novartis about branaplam and the VIBRANT-HD trial - https://en.hdbuzz.net/338
- Dezember 2022 - Novartis Letter (dhh-ev.de) und Nachricht der EHA: Novartis_news_.pdf (dhh-ev.de) - beide englisch
- August 2022 - Microsoft Word - Vibrant-HD_Abbruch Einnahme Studienmedikation (dhh-ev.de)
- Traurige Nachricht von Novartis: Dosierung in der VIBRANT-HD-Studie mit Branaplam ausgesetzt - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.
- Konferenz zur Behandlung der Huntington-Krankheit 2022 - Tag 3 - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.
- Novartis Update, HDYO Online Conference, March 2022
- Ein Löffel Branaplam sorgt für niedrigere Huntingtin-Werte - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung auf HDBuzz
- A Dose Range Finding Study With Open-Label Extension to Evaluate the Safety of Oral LMI070/Branaplam in Early Manifest Huntington's Disease - Full Text View - ClinicalTrials.gov
- Introduction to Novartis & Vibrant HD by EHA, January 2022 - Vibrant HD - Novartis clinical trial for Huntington's Disease - YouTube