Update zur PTC-Studie

Update 05. Mai 2025

Votoplam in Phase-2-Studie: Erster Studienendpunkt erreicht

Am 5. Mai veröffentlichte das Biotech-Unternehmen PTC Therapeutics neue Daten zur laufenden Phase-2-Studie PIVOT-HD für das Medikament Votoplam (vormals PTC-518), das zur Behandlung der Huntington-Krankheit entwickelt wird. Die zentrale Nachricht: Die Studie hat ihren primären Endpunkt erreicht – Votoplam konnte den Spiegel des Huntingtin-Proteins, das bei der Erkrankung eine zentrale Rolle spielt, nachweislich senken.

Das oral verabreichte Medikament zeigte zudem ein weiterhin gutes Sicherheitsprofil, auch bei längerer Einnahme. Erste begleitende Analysen weisen auf mögliche günstige Effekte bei Biomarkern und klinischen Funktionen hin – vor allem bei Personen im frühen Krankheitsstadium (Stadium 2). Ob diese Effekte langfristig auch einen echten klinischen Nutzen bedeuten, muss jedoch weiter geprüft werden.

Votoplam wird derzeit noch untersucht, und viele Fragen – etwa zur optimalen Dosis, zur Wirkung auf spätere Krankheitsstadien und zur Relevanz der Veränderungen – bleiben offen. Eine Zulassung steht also noch aus, doch die neuen Daten liefern Anlass zu vorsichtigem Optimismus.

Votoplam wird derzeit noch untersucht, und viele Fragen – etwa zur optimalen Dosis, zur Wirkung auf spätere Krankheitsstadien und zur Relevanz der Veränderungen – bleiben offen.

Aufgrund dieser ermutigenden Zwischenergebnisse hat sich Novartis entschieden, die weitere Entwicklung von Votoplam zu übernehmen. Eine Phase-III-Zulassungsstudie ist bereits für Ende 2025 geplant – ein wichtiger nächster Schritt, um die Wirksamkeit und Sicherheit der Substanz in einem größeren Patientenkollektiv weiter zu evaluieren.

Alle Infos zur Studie und den nächsten Schritten lesen Sie hier:

Aufregung und Vorfreude: PTCs Huntington-Medikament nimmt große Hürde auf dem Weg zur Zulassung - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.

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Update 20.06.2024

Am 20. Juni 2024 gab es ein positives Update von PTC Therapeutics über ihre laufende PIVOT-HD Studie. Sie untersucht das Potenzial von PTC-518, einem niedermolekularen Medikament in Tablettenform, das darauf abzielt, das Huntingtin-Protein (HTT) bei Patienten mit der Huntington-Krankheit zu senken. Bei der jüngsten Aktualisierung der Studie wurden neue Daten von Patienten präsentiert, die das Medikament 12 Monate lang eingenommen haben. 

Was ist PIVOT-HD?

PIVOT-HD ist eine klinische Studie, die sich auf die Verträglichkeit und Sicherheit von PTC-518 konzentriert. PTC-518 ist ein Medikament, das als Tablette eingenommen wird und speziell entwickelt wurde, um das veränderte HTT-Protein zu senken, was für die Huntington-Krankheit günstig sein könnte.

Die neuen Ergebnisse

Die jüngsten Daten aus der PIVOT-HD Studie, die am 20. Juni 2024 veröffentlicht wurden, zeigen die Ergebnisse von 32 Patienten, die PTC-518 über einen Zeitraum von 12 Monaten eingenommen haben. Diese Ergebnisse tragen dazu bei die Langzeitwirkungen und die potenziellen Vorteile des Medikaments zu verstehen.

Wichtigste Erkenntnisse:

1. Reduktion des HTT-Proteins: Die Patienten zeigten eine signifikante Reduktion des veränderten HTT-Proteins. Dies ist ein vielversprechendes Zeichen dafür, dass PTC-518 direkt auf die Ursache der Krankheit abzielt und möglicherweise das Fortschreiten der Huntington-Krankheit verlangsamen kann.

2. Verbesserte motorische Funktionen: Einige Patienten berichteten über eine Verbesserung ihrer motorischen Fähigkeiten, was darauf hinweist, dass das Medikament nicht nur das HTT-Protein reduziert, sondern auch positive Auswirkungen auf die Symptome der Krankheit haben könnte.

3. Kognitive und Verhaltensverbesserungen: Zusätzlich zu den motorischen Verbesserungen gab es Hinweise darauf, dass PTC-518 auch positive Effekte auf kognitive und Verhaltenssymptome der Huntington-Krankheit haben könnte. 

4. Sicherheitsprofil: Das Medikament wurde von den Patienten gut vertragen, ohne schwerwiegende Nebenwirkungen. Dies ist ein kritischer Faktor für die langfristige Anwendung und das Vertrauen in die Behandlung.

Was kommt als Nächstes?

PTC Therapeutics plant, die PIVOT-HD Studie fortzusetzen und weitere Daten zu sammeln, um die Verträglichkeit und Sicherheit von PTC-518 noch umfassender zu bewerten. Diese fortlaufenden Untersuchungen sind unerlässlich, um das volle Potenzial des Medikaments zu verstehen und letztendlich eine neue, wirksame Behandlung für die Huntington-Krankheit zu entwickeln.

Fazit

Die ersten Ergebnisse der PIVOT-HD Studie sind ein guter Schritt nach vorne. Dennoch ist noch offen, ob PTC-518 den Krankheitsverlauf der Huntington-Krankheit wirksam verändern kann. Die Zahl der Studienteilnehmer ist mit insgesamt 32 sehr gering, so dass alle Schlussfolgerungen zu den Biomarker- und klinischen Daten mit Vorsicht zu genießen sind. Um endgültig festzustellen, ob PTC-518 bei der Behandlung von Huntington wirksam ist, muss eine Phase-3-Studie durchgeführt werden.

Den ganzen Artikel zur Studie finden Sie hier: Kein Wendepunkt nötig für PTC-518 - HDBuzz - Neuigkeiten aus der Huntington-Forschung.